石杉碱甲主要作用机理为乙酰胆碱酯酶抑制，同时具有抗炎、抗氧化应激与神经保护等作用，适用于良性记忆障碍，提高患者指向记忆、联想学习、图像回忆、无意义图形再认及人像回忆等能力，对痴呆患者和脑器质性病变引起的记忆障碍亦有改善作用，亦用于重症肌无力的治疗。因其机理明确、安全性好，全球有大量临床研究，涉及阿尔兹海默病、轻中型颅脑外伤、精神分裂、癫痫等适应症。

南宫28制药集团拥有石杉碱甲原料药的批准文号，是国内主要的石杉碱甲原料药供应商。公司同时有石杉碱甲注射液在售，并与中科院上海药物研究所共同开发石杉碱甲控释片，正在开展治疗阿尔茨海默病的患者临床研究。

此次FDA的孤儿药认定，作为公司夯实石杉碱甲的知识产权布局的一部分，将进一步为公司针对石杉碱甲的新剂型、新适应症、新市场等创新性布局提供有力支持与保障。

新生儿HIE是由新生儿脑组织缺氧和脑血流量减少引起的一种新生儿脑损伤疾病，可以在产前（低血压、严重缺氧，或感染，如绒毛膜羊膜炎），围产期（脐带闭塞或脱垂，胎盘早剥或功能不全、子宫破裂）或产后期（休克、呼吸或心脏停搏）出现。新生儿 HIE 对发育中的大脑有严重影响，并可能导致显著的死亡率和发病率，以及一系列永久性神经后遗症，包括认知缺陷、脑瘫形式的永久性神经心理障碍、精神发育迟滞、学习障碍和癫痫等。 

据报道，HIE在中国的发病率大约在每1000名新生儿3-6例，因此每年受影响患儿估计在5万人以上。在美国，新生儿HIE每年影响大约五千到一万名婴儿。在全球范围内，每年约75万婴儿罹患中度或重度HIE，导致约 400,000名婴儿患有神经发育障碍。

当发生新生儿HIE时，会导致脑水肿和脑组织损伤。该疾病尤其影响大脑皮层、海马体、纹状体和丘脑。在分子水平上，缺氧缺血（HI）损伤会引发动态和破坏性的生化级联反应，这些级联反应会在数天或数周内经历不同的阶段。缺氧和缺血后几分钟内，大脑中氧气和葡萄糖的缺乏导致细胞内三磷酸腺苷（ATP）水平降低。这导致钠离子（Na+）/钾离子（K+）泵失活、谷氨酸溢出以及细胞质钙离子（Ca2+）浓度升高，从而引发许多下游毒性级联反应。还会产生高水平的活性氧，导致氧化应激和细胞内Ca2+超载并损害神经元。

目前，全球尚无获批药物用于治疗新生儿HIE ，亦缺乏完整统一的治疗方案，除了支持对症等综合治疗措施，治疗性低温（TH）是目前已知新生儿HIE的神经保护和改善预后最安全有效的治疗方法，也是发达国家针对新生儿HIE的标准干预方法，对于中度和重度HIE，如果在辅助通气和心血管支持等良好支持护理的背景下进行，TH是目前唯一经过验证的可降低婴儿死亡率和神经损伤疗法。然而，虽然TH在正确实施的情况下对符合条件的新生儿有益，但接受TH治疗的中度或重度 HIE 新生儿仍然会经历毁灭性的并发症：48%的死亡或中度/重度残疾；死亡率28%；认知障碍24%；脑瘫22%；癫痫19%；皮质视力障碍6%。TH是一种危险的手术，仅限于中度和重度病例，并且TH可能会因患儿是否适用的评估而被推迟，从而导致更大的损害发生。因此，当新生儿发生HIE时，仍然非常急需安全有效的治疗，并且对于不适用于TH的轻症HIE病例也需要有效的药物疗法。

关于南宫28制药集团有限公司

南宫28制药集团始创于1970年，总部位于浙江省台州温岭市，是专业从事现代中药、化学原料药及制剂研发、生产和销售的高新技术企业，注册资本为3.6亿元，现拥有6家子公司，药品生产批准文号185个，涉及14个剂型。公司持续获得“中国医药行业成长50强企业”，“中华民族医药百强品牌企业”，“中国医药工业最具成长力企业”，“中成药企业100强”。公司注册商标被认定为中国驰名商标。

依照“面向患者、面向世界、面向未来”的药品研发理念，公司不仅致力于增强仿制药制剂与原料药的差异化开发的市场竞争力，同时也计划布局1类新药（新化学实体）和依托505(b)(2)路径开发的2类新药。此外，南宫28制药集团还致力于通过布局全球合作加速药品的研发进程，开拓海外市场惠及更广泛的患者群体。这一策略旨在为患者提供更安全、更有效的临床治疗选项，以满足日益增长的临床需求。

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